Gentherapie-Studie bei RPE65-Mutation in USA veröffentlicht

In dieser Woche wurden die ersten Ergebnisse einer klinischen Studie der Phase III in den USA bekannt gemacht: eine Gentherapie für eine bestimmte Form der Leberschen Kongenitalen Amaurose, LCA 2, die durch Mutation im RPE65-Gen verursacht wird. Die von "SPARK Therapeutics Inc." entwickelte Therapie (SPK-RP65) ersetzt das defekte Gen, indem eine virale Genfähre die intakte Kopie des RPE65-Gens direkt in das Auge des Patienten bringt.

Primäres Studienziel erreicht

An der Studie nahmen 31 Patienten mit LCA 2 teil: 21 erhielten die Gentherapie, 10 waren der Kontrollgruppe (Placebo) zugeteilt. Nach der Behandlung waren 2/3 der Patienten der Gentherapie-Gruppe in der Lage, erfolgreich in einem speziellen Hinderniskurs unter dämmrigen Lichtverhältnissen zu navigieren, was laut "SPARK Therapeutics" auf eine "Wiederherstellung" von Sehvermögen hinweist. Auch bei zwei weiteren, aber sekundären Endpunkten waren die Gentherapie-Patienten der Kontrollgruppe überlegen (z.B. Lichtempfindlichkeit), nicht aber beim dritten sekundären Endpunkt, der Testung des Sehvermögens mit standatisierten Lesetafeln.

Die Herstellerfirma will nun bei der amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA die Zulassung beantragen. Allerdings, so ist auch in einem kritischen Artikel der "New York Times" zu lesen, bleibt noch vieles unbekannt. So sind noch keine aktuellen Studiendaten veröffentlicht, "SPARK Therapeutics" hat lediglich bekannt gegeben, dass das primäre Studienziel und zwei der drei sekundären Studienziele erreicht worden sind. Es ist unklar, ob die FDA dies als ausreichend für eine Zulassung für die Anwendung außerhalb von klinischen Studien bewertet. Bisher führte noch keine der vielen Gentherapie-Studien zu einer Zulassung der Therapie durch die FDA.

Anhaltende Wirkung?

Eine entscheidende Frage wird sein, ob der Therapieeffekt anhält. In einer ähnlichen Gentherapie-Studie in England wurde vor kurzem festgestellt, das die Wirkung nach ein bis drei Jahren nachlässt (Newsletter vom 11.6.2015: LCA: Nachlassende Wirkung der Gentherapie). Wir dürfen gespannt sein, wie eine Veröffentlichung der genauen Studiendaten und -ergebnisse von der Fachwelt und der FDA bewertet werden wird.

Diese Studie ist unter der Identifikationsnummer NCT00999609 in der amerikanischen Datenbank clinical.trials.gov eingetragen.

Quellen: The New York Times, Presseerklärung RETINA INTERNATIONAL.

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Zuletzt geändert am 08.10.2015 21:50