Weitere Gentherapie-Studien zur Chorioideremie geplant

In den USA ist eine klinische Studie im Zusammenhang mit der gentherapeutischen Behandlung der Chorioideremie geplant. Am Childrens Hospital in Philadelphia will Jean Bennett die Arbeit von Robert MacLaren und Kollegen (Nuffield Laboratory of Ophthalmology, Oxford University) ergänzen: in jener Studie lieferte ein modifiziertes Virus (AAV.REP1) die intakte Version des Chorioideremie-Gens in die Netzhautzellen von sechs Männern. Die Ergebnisse der MacLaren-Studie wurden im Fachmagazin Lancet veröffentlicht (der Newsletter berichtete am 27.1.2014 unter dem Titel: Chorioideremie: Zwischenergebnis einer klinischen Studie in UK veröffentlicht).

Studienbeginn im September 2014

Bei Genehmigung der neuen Chorioideremie-Studie durch die US-Behörde sollen ab September 2014 etwa neun betroffene junge Patienten eine intraokuläre Gen-Injektion erhalten mit der Hoffnung, so den Sehverlust aufzuhalten.

Weitere Studie in Kanada

Auch im kanadischen Bundesstaat Alberta plant Ian MacDonald von der Universität von Alberta eine klinische Studie zur Chorioideremie, die später im Jahr 2014 beginnen soll.

Choroideremie ist eine seltene degenerative Netzhauterkrankung. Aufgrund des x-chromosomalen Erbganges (Mutation auf dem CHM-Gen) sind in der Regel nur Männer betroffen, Frauen sind symptomlose Überträgerinnen. Die ersten Symtome einer Chorioideremie sind normalerweise Beeinträchtigungen des Nachtsehens schon in der frühen Kindheit, gefolgt von einer zunehmenden Verengung des Gesichtsfeldes und der Abnahme der Sehschärfe. Eine effektive Behandlungsmöglichkeit gibt es zur Zeit nicht.

Quelle: JVIB Journal of Visual Impairment & Blindness

Zum Newsletter-Archiv

Hier können Sie sich für den Newsletter an- oder abmelden.

Zuletzt geändert am 23.07.2014 23:13