LCA 10: Neue Medikamentenstudie

Wie das amerikanische Unternehmen PROQR Therapeutics mitteilte, beginnt man mit einer Studie der Phase I/II, in deren Verlauf 12 Patienten, die von Leberscher Kongenitaler Amaurose 10 (kurz: LCA 10) betroffen sind, mit dem sogenannten QR-110 zu behandeln:

Lebersche Kongenitale Amaurose 10 (LCA 10)

Die Leber‘sche Kongenitale Amaurose (LCA) ist eine der häufigsten Ursachen für Erblindung bereits im jungen Alter. Es ist eine Gruppe von Netzhauterkrankungen, welche bereits im frühesten Kindesalter zu sehr starken Seheinschränkungen bis hin zur Blindheit führen kann. Die Unterform LCA 10 im Speziellen wird ausgelöst durch die sogenannte p.cys998x-Mutation im Gen CEP290.

Eine Therapie ist bisher nicht verfügbar. Gerade deswegen wird bei dieser Erkrankungsform sehr viel Entwicklungsarbeit in die Genforschung gesteckt. Insbesondere, was Betroffene mit einer Mutation des Gens RPE 65 angeht, gab es in der letzten Zeit immer wieder Nachrichten.

Neue Studie - Details und Verlauf

Nun wird aber eine Studie an den Start gebracht zum Test des Medikaments QR-110. Mit diesem soll nun die Mutation oben genannten LCA-Gens CEP-290 behandelt werden können.

Zwölf Patienten (sechs Erwachsene und sechs Kinder und Jugendliche), die von einer Schädigung dieses Gens betroffen sind, soll das Medikament in der anlaufenden Studie verabreicht werden. Das Medikament soll darauf abzielen, den genetischen Defekt in der RNA zu reparieren. Die RNA ist der Bauplan für die Proteinsynthese. Durch die Reparatur dieses Bauplans soll ein normales CEP-290-Protein entstehen. Von diesem Protein erwarten die Forscher, dass es dann eine normale Funktion hat.

Wobei an dieser Stelle auch wieder auf langfristige Wirkungen verwiesen werden muss. Diese können zum heutigen Zeitpunkt bei keiner Art der Gentherapie garantiert werden. Aber das optimistische Ziel ist auch bei der aktuellen Forschung, dass QR-110 den Defekt direkt in der RNA repariert. Wenn es sehr gut läuft, könnten vielleicht sogar Effekte, welche durch die LCA entstanden sind, wieder umgekehrt werden. Mindestziel ist aber auch bei dieser Forschung, zumindest den weiteren Verlauf der Krankheit zu stoppen und durch das Medikament dafür zu sorgen, dass das Sehen zumindest bei dem Restsehvermögen bleibt, welches der Patient aktuell noch hat.

Sowohl die US-amerikanische Food an Drug Administration als auch die European Medicines Agency haben grünes Licht gegeben. Somit konnte im Jahr 2017 mit der ersten klinischen Studie begonnen werden.

Durchgeführt wird die Studie an der University of Iowa, Iowa City, USA, dem Scheie Eye Institute an der University of Pennsylvania, Philadelphia, USA, und dem Ghent University Hospital, Ghent, Belgien.

Die erste Phase der klinischen Studie läuft aktuell. Zwölf Patienten sollen Injektionen in den Glaskörper des Auges bekommen. Diese intravitreale Injektion wird über ein Jahr in regelmäßigen Abständen den Testpatienten verabreicht. Die an LCA erkrankten Patienten erhalten alle 3 Monate eine solche Injektion. Somit kommt man am Ende des Jahres auf 4 Injektionen. Das Medikament QR-110 wird hierbei bei jeder Behandlung immer nur in ein Auge eingebracht, um die Unterschiede zwischen dem behandelten und dem nichtbehandelten Auge feststellen zu können.

Ziele und Ergebnisse

Primäres Ziel bleibt die Sicherheit und Verträglichkeit zu überprüfen. Sekundäres Ziel zu testen, inwieweit sich das Sehen verändert und sich somit auch die Lebensqualität der behandelten Personen. Welche Ergebnisse diese ersten Phasen bringen werden, darf also mit Spannung erwartet werden. Erste Informationen zum Studienverlauf sind für 2019 vorgesehen.

Weitere Details zur Studie finden sich im Studienregister clinicaltrials.gov

 

Quelle: Globe News Wire

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Zuletzt geändert am 15.12.2017 00:55