Neue Gen-Therapie bei Chorioideremie

Ein erster Patient wurde nun mit einer neuartigen Gen-Therapie bei Chorioideremie im John Radcliffe Hospital in Oxford im Rahmen einer Versuchsreihe der University of Oxford behandelt.

In der Pressemeldung, die der Redaktion im englischen Original vorliegt, heißt es weiter, dass man hofft, erstmals eine Therapie für Chorioideremie, eine progressive Augenerkrankung, von der weltweit etwa 100.000 Menschen betroffen sind, anbieten zu können, wenn die anstehenden Studien und Versuche erfolgreich sind.

Weiter wird Professor Robert MacLaren von der University of Oxford, der das Projekt leitet, zitiert, dass es ungeheuer spannend ist, an der Entwicklung einer Gen-Therapie beteiligt zu sein, die es erstmals ermöglichen könnte, den Verlauf der Erkrankung mit nur einer Injektion zu stoppen.

Jonathan Wyatt (63) war nun der erste Patient, der nun im Rahmen einer Studie mit 12 Personen, im Oxford Eye Centre des John Radcliffe Hospital mit dieser neuen Therapie behandelt wurde. Bei Jonathan Wyatt war die Chorioideremie im Teenageralter diagnostiziert worden.

Chorioideremie ist eine Form der degenerativen Netzhauterkrankungen, von der normalerweise nur männliche Personen betroffen sind. Diagnostiziert wird die Erkrankung in der Regel in der Kindheit und führt oft schon im Alter von 40 bis 50 Jahren zur Erblindung. Ausgelöst wird die Erkrankung durch das Fehlen des REP1 Gens im X-Chromosom. Eine Therapie ist bis heute nicht verfügbar.

Die neuartige Therapie wurde nun entwickelt von Professor Robert MacLaren von der University of Oxford in Zusammenarbeit mit Professor Miguel Seabra vom Imperial College. Es ist beabsichtigt, die Erkrankung durch die Gabe des fehlenden Gens zu stoppen. Dabei wird ein Virus als Transportmittel genutzt, um das Gen an die richtige Stelle im Auge zu bringen. Der Virus soll die Photorezeptoren in der Netzhaut infizieren. Dort wird dann das fehlende REP1 Gen eingeschaltet und aktiviert.

Mit dieser speziellen Behandlung, so heißt es weiter, hofft man mit einer einmaligen Anwendung die Erkrankung zu stoppen, da das Gen auf unbestimmte Zeit in den Zellen der Netzhaut verbleiben soll.

Im Rahmen der Studie werden 12 Personen behandelt. Dabei wird das Gen zunnächst nur in ein Auge eingebracht. Das zweite Auge der Probanden soll jeweils der Kontrolle dienen, um prüfen zu können ob die Therapie anschlägt. Bei erfolgreicher Anwendung soll jedoch selbstverständlich auch das zweite Auge behandelt werden. Der Versuchszeitraum wird mit 24 Monaten benannt, da man einerseits sicherstellen will dass die neuartige Therapie tatsächlich effektiv wirkt und auch sicher ist.

Wie die Redaktion von PRO RETINA News darüber hinaus erfahren hat, ist auch geplant, Herrn Professor Robert MacLaren beim Kongress von Retina International 2012 in Hamburg begrüssen zu dürfen. Noch ein Grund mehr sich den Kongresstermin schon heute im Kalender vorzumerken!

Selbstverständlich wird PRO RETINA News am Ball bleiben, und versuchen Sie weiter über den Fortgang und die Ergebnisse dieser möglichen künftigen neuen Therapie auf dem laufenden zu halten.

Quelle: Oxford Radcliffe NHS Trust

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Zuletzt geändert am 28.12.2013 12:33