Zapfen-Stäbchen-Dystrophie (ZSD)

CRISPR/Cas - Eine Revolution in der Genmedizin?

von Denise und Michael Emmerich

Bereits 2003 wurde die Entschlüsselung des menschlichen Genoms als riesige Sensation in der Medizin bezeichnet. Was damals viele Jahre dauerte und circa eine Milliarde US-Dollar verschlang, ist dank neuester Technologien heute für 1000 € zu haben und an einem halben Tag erledigt.

Jetzt feiern Forscher ein neues Verfahren in der Genmedizin, das ein ähnliches Potential zeigt. Mit dieser Technik lässt sich das Erbgut von Lebewesen einfach, punktgenau und hoch effizient verändern. Die neue Technologie namens CRISPR/Cas wurde 2012 von Emmanuelle Charpentier entdeckt und bedient sich dabei einem Verfahren, das Bakterien zur Abwehr von feindlichen Viren benutzt. Hierfür verwenden sie ein Enzym mit dem Namen Cas Nummer neun, das wie eine Schere das Erbmaterial des Virus zerschneiden kann, um so den Eindringling zu zerstören.

Bereits 2013 übertrug Feng Zhang am Broad-Institute diese Technik von Bakterien auf Säugetierzellen und damit auch auf den Menschen. Inzwischen sprechen Forscher von einer Revolution, wobei zahlreiche Gruppen weltweit an einer weiteren Optimierung dieses Systems arbeiten.

Mit CRISPR/Cas lässt sich gezielt ein bestimmter Bereich der DNA herausschneiden, der dann durch einen neuen Abschnitt ersetzt werden kann. Das funktioniert wie in einem Textprogramm in dem man mit der „Suchen und Ersetzen“ Funktion arbeitet. Momentan werden mit dieser Technik wesentlich schneller und effizienter als bisher neue Zell- oder Tiermodelle erzeugt, die bestimmte genetische Erkrankungen simulieren. In Zukunft wäre eine Anwendung besonders als Therapie bei dominant vererbten Erkrankungen vorstellbar. Hier wird die Genkopie mit der krankheitsverursachenden Veränderung zerschnitten, so dass sie keinen Schaden mehr anrichten kann.

Bis das CRISPR/Cas-System so sicher ist, dass man mit ihm in die Klinik gehen kann, wird es noch einige Jahre dauern. Bisher ist nur unzureichend geklärt, wie spezifisch dieses System ist, damit keine Schnitte in anderen DNA-Regionen erfolgen, die von den Genchirurgen nicht gewünscht sind.

Die CRIPR/Cas-Technik revolutioniert momentan besonders die Forschungsarbeit im Labor und erweitert die bisherigen Möglichkeiten der Gentherapie. Ob es tatsächlich bald in klinischen Studien angewendet wird, muss jedoch noch abgewartet werden.

Zuletzt geändert am 12.01.2017 10:19